パーキンソン
病の
患者の
脳にiPS
細胞から
作り出した
細胞を
移植する
新たな
治療法を
開発している
京都大学の
研究チームは、7
人の
患者を
対象にした
治験の
結果、
安全性と
有効性が
示されたと
発表しました。
京都大学的研究团队正在开发一种新的治疗方法,将从iPS细胞中制成的细胞移植到帕金森病患者的大脑中。他们宣布,在针对7名患者的临床试验结果中,显示了安全性和有效性。
治験に
協力した
製薬会社は
今後、
国に
製造・
販売の
承認申請を
行うことにしています。
制药公司参与了临床试验,计划向国家申请生产和销售的批准。
パーキンソン病は、「ドーパミン」という神経の伝達物質を作り出す脳の細胞が失われることで、手足が震えたり体が動かなくなったりする難病で、国内にはおよそ25万人の患者がいるとされています。
帕金森病是一种因大脑中产生“多巴胺”这种神经递质的细胞丧失而导致的疑难病症,会使手脚颤抖或身体无法动弹,据说国内大约有25万名患者。
主に薬の投与や電極を脳に埋め込むなどの治療が行われていますが、現在、根本的に治療する方法はありません。
目前主要通过药物治疗或将电极植入大脑等方法进行治疗,但目前尚无根本性的治疗方法。
京都大学iPS細胞研究所の高橋淳教授らの研究チームは、ヒトのiPS細胞から作ったドーパミンを作る神経細胞を患者の脳に移植することで症状の改善を目指した治験の結果を発表しました。
京都大学iPS细胞研究所的高桥淳教授等研究团队,公布了通过将由人类iPS细胞制成的多巴胺生成神经细胞移植到患者大脑中,以改善症状的临床试验结果。
治験では、50歳から69歳の男女7人の患者の脳に500万個または1000万個の細胞を移植し、すべての患者で健康上の大きな問題は見られなかったということです。
在临床试验中,将500万个或1000万个细胞移植到7名50岁至69岁男女患者的大脑中,结果显示所有患者都没有出现重大的健康问题。
このうち6人について2年間にわたり経過を調べたところ、いずれの患者でも移植された細胞からドーパミンが作り出されていることが確認されたということです。
在对其中6人进行了为期2年的跟踪调查后,确认所有患者移植的细胞均产生了多巴胺。
また、症状の程度を調べる検査では6人のうち4人で運動機能の改善が見られたということで、研究チームは「安全性と有効性が示された」としています。
此外,在检查症状程度的测试中,6人中有4人显示运动功能有所改善,研究团队表示“安全性和有效性已得到证明”。
治験に協力した大阪の製薬会社、住友ファーマはこのデータをもとに国に製造・販売の申請を行うことにしています。
基于这些数据,参与临床试验的大阪制药公司住友制药计划向国家申请生产和销售。
高橋教授は「細胞移植で症状が改善するというのは研究者にとっては革命的だ。
高桥教授认为,“通过细胞移植改善症状对于研究人员来说是革命性的。”
国の
承認を
得て
一日も
早く
患者に
治療を
届けたい」と
話していました。
患者や家族からは新治療法に期待の声
パーキンソン病の患者やその家族からは、iPS細胞を用いた新たな治療法への期待の声が聞かれました。
帕金森病患者及其家属对新治疗方法寄予厚望,听到他们对使用iPS细胞的新治疗方法的期待之声。
京都市のパーキンソン病患者と家族で作る団体は、定期的に治療に関する情報交換や新たな治療法に関する勉強会などを行っています。
京都市的帕金森病患者及其家属组成的团体,定期进行治疗信息交流和有关新治疗方法的学习会等活动。
患者の妻の66歳の女性は「夫が発症してから長い年月がたち、転倒することも増えことばも出づらくなっている。
患者妻子66岁的女性表示:“丈夫发病已经很长时间了,跌倒的次数也增加了,说话也变得困难。”
iPS
細胞を
使った
治療法が
出てきたのは
家族にとって
新たな
希望だ。
利用iPS细胞的治疗方法出现对家庭而言是新的希望。
ずっと待っていた」と
期待を
寄せていました。
一方、75歳の患者の男性は「治験でいい結果が出たことは大歓迎だし、先生方の努力は大変ありがたいが、患者全員が治療を受けられるのだろうか」と話していました。
另一方面,一位75岁的男性患者表示:“试验取得了好结果,我非常欢迎,医生们的努力也非常感谢,但所有患者都能接受治疗吗?”
全国パーキンソン病友の会京都府支部の岡田孝支部長は「夢のようです。
全国帕金森病友会京都府分会的冈田孝分会长表示:“这就像做梦一样。”
画期的な
治療法で
早くなんとかしてほしいと
思うだけです。
若い人ほど
効果の
ある治療法だとも
聞いていますが、パーキンソン
病は
高齢の
患者が
多いので、
いずれすべての
患者に
効果があるような
治療法になればと
期待しています」と
話していました。
我听说这种治疗方法对年轻人更有效,但因为帕金森病患者多为老年人,所以希望最终能成为对所有患者都有效的治疗方法。
専門家 “服薬の回数減や生活の質の向上期待”
今回の治験の結果について、パーキンソン病に詳しい順天堂大学の服部信孝特任教授は「治療の新たな選択肢になるかもしれないという点で患者にとっては朗報だと思う。
专家:“期待减少服药次数和提高生活质量”关于这次临床试验的结果,熟悉帕金森病的顺天堂大学特任教授服部信孝表示:“对患者来说,这是一个好消息,因为这可能成为治疗的新选择。”
この治療法が
確立されれば、
服薬の
回数を
減らしたり、
場合によっては
服薬をなくしたりすることが
できるかもしれないし、
患者にとっては
寝ているときの
状態が
よくなったり、
飲み
忘れの
おそれが
減ったりすることで、QOL=
生活の
質の
向上が
期待できる」と
話しています。
这种治疗方法一旦确立,可能会减少服药次数,甚至在某些情况下不再需要服药,这对患者来说可能会改善睡眠时的状态,减少忘记服药的风险,从而有望提高生活质量(QOL)。
そのうえで、「治験の結果を見るとすべての患者が劇的によくなっているわけではないが、高い効果が見られた患者もいる。
在此基础上,“从临床试验的结果来看,并不是所有患者的病情都有显著改善,但也有患者表现出较高的疗效。”
より
早い段階で
移植をすると、
症状が
長期にわたって
安定する
可能性があるが、
今後、
どういった
患者に
効果があるのかを
検証する
必要がある。
如果在较早阶段进行移植,症状有可能长期稳定,但今后需要验证对哪些患者有效。
今回の
治験では
効果を
調べた
患者が
少なく、
まだ分からない
点も
少なくないので、より
効果的な
方法を
明らかにすることも
必要だ」と
話していました。
这次临床试验中调查效果的患者数量较少,还有许多未知之处,因此也有必要明确更有效的方法。”
【詳しく】患者の運動機能改善
今回の治験は7人の患者に対して行われましたが、1人については安全性のみの確認で、治療の効果が調べられたのは6人です。
【详细】患者运动功能改善此次临床试验涉及7名患者,其中1名仅进行了安全性确认,治疗效果调查的是6名患者。
患者の運動機能がどのくらい改善したかを確かめるために、パーキンソン病患者の症状の程度を評価する国際的な指標の一つが使われました。
为了确定患者的运动功能改善程度,使用了一种评估帕金森病患者症状严重程度的国际指标。
この指標は、しゃべるときのことばがはっきりしているかどうかや、いすから立ち上がるときに支えが必要かどうかなどの項目についてそれぞれ0から4までの5段階で評価するもので、症状が重いほど数字が大きくなります。
该指标对说话时言语是否清晰、从椅子站起来时是否需要支撑等项目进行0到4的五级评价,症状越重数字越大。
パーキンソン病の治療薬の効果が切れた状態で運動機能の検査を行った結果、2年が経過した時点で6人中4人の数値が改善し、中には32ポイント改善したという大きな効果が見られた人もいました。
在帕金森病治疗药物效果消失的状态下进行运动机能检查的结果显示,经过两年时间,6人中有4人的数值得到改善,其中有的人甚至改善了32分,显示出显著的效果。
4人のうち2人は症状の程度の区分が「中等症」から「軽症」に、1人は「重症」から「中等症」に改善したということです。
4人中有2人的症状程度从“中等症”改善为“轻症”,1人从“重症”改善为“中等症”。
一方、2人は数値が数ポイント悪化しましたがこれは同じ期間、薬で治療を受けていた人と同じ程度の悪化だったということです。
另一方面,虽然这两人的数值恶化了几个百分点,但这与同期接受药物治疗的人恶化的程度相同。
研究チームによりますと、大幅な改善が見られた患者は年齢が比較的若く、症状の程度が軽かったということで、研究チームはこの治療について「若くて重症度の低い患者に適していると考えられる」としています。
研究团队表示,显著改善的患者年龄相对较轻,症状程度较轻。研究团队认为,这种治疗“适合年轻且病情较轻的患者”。
京都大学iPS細胞研究所の高橋淳教授は「最適な投与量やどのような患者に効果が期待できるかという方向性も見えてきたので非常に意義のある結果だと考えている」としたうえで、「初めてのヒトでの治験なので、症状が重かったり年齢が高かったりする患者に少なめの細胞を移植することから始めている。
京都大学iPS细胞研究所的高桥淳教授表示:“我们已经看到了最佳剂量和哪些患者可能受益的方向,因此我认为这是一个非常有意义的结果。”他还指出:“由于这是首次在人类中进行的临床试验,我们从向症状严重或年龄较大的患者移植较少的细胞开始。”
今後、より
効果が
期待できる患者を
対象にして
移植する
細胞を
増やすなどして
段階を
踏んでいくことで
最終的には
細胞移植だけで
十分な
量のドーパミンが
補われて、
薬が
必要なく
なるようになることを
目指したい」と
話しています。
今后,我们希望通过逐步增加移植细胞的数量,以便针对更有可能获得更好效果的患者进行移植,最终仅通过细胞移植补充足够量的多巴胺,使患者不再需要药物。