パーキンソン
病の
患者の
脳にiPS
細胞から
作り出した
細胞を
移植する
新たな
治療法を
開発している
京都大学の
研究チームは、7
人の
患者を
対象にした
治験の
結果、
安全性と
有効性が
示されたと
発表しました。
京都大學的研究團隊正在開發一種新的治療方法,將由iPS細胞製成的細胞移植到帕金森病患者的大腦中。他們宣布,針對7名患者的臨床試驗結果顯示了安全性和有效性。
治験に
協力した
製薬会社は
今後、
国に
製造・
販売の
承認申請を
行うことにしています。
製藥公司參與了臨床試驗,今後計劃向國家申請製造和銷售的許可。
パーキンソン病は、「ドーパミン」という神経の伝達物質を作り出す脳の細胞が失われることで、手足が震えたり体が動かなくなったりする難病で、国内にはおよそ25万人の患者がいるとされています。
帕金森氏症是一種由於製造神經傳導物質「多巴胺」的腦細胞喪失,導致四肢顫抖或身體無法活動的難治疾病,據稱國內約有25萬名患者。
主に薬の投与や電極を脳に埋め込むなどの治療が行われていますが、現在、根本的に治療する方法はありません。
主要進行藥物投與或將電極植入大腦等治療,但目前尚無根本治療方法。
京都大学iPS細胞研究所の高橋淳教授らの研究チームは、ヒトのiPS細胞から作ったドーパミンを作る神経細胞を患者の脳に移植することで症状の改善を目指した治験の結果を発表しました。
京都大學iPS細胞研究所的高橋淳教授等研究團隊發表了通過將由人類iPS細胞製成的多巴胺神經細胞移植到患者大腦中,以改善症狀的臨床試驗結果。
治験では、50歳から69歳の男女7人の患者の脳に500万個または1000万個の細胞を移植し、すべての患者で健康上の大きな問題は見られなかったということです。
在臨床試驗中,將500萬個或1000萬個細胞移植到7名50歲至69歲的男女患者的腦中,所有患者均未出現重大健康問題。
このうち6人について2年間にわたり経過を調べたところ、いずれの患者でも移植された細胞からドーパミンが作り出されていることが確認されたということです。
其中對6名患者進行了為期兩年的追蹤調查,結果確認所有患者的移植細胞均能生成多巴胺。
また、症状の程度を調べる検査では6人のうち4人で運動機能の改善が見られたということで、研究チームは「安全性と有効性が示された」としています。
此外,在檢查症狀程度的檢查中,6人中有4人顯示運動功能改善,研究團隊表示「安全性和有效性已被證明」。
治験に協力した大阪の製薬会社、住友ファーマはこのデータをもとに国に製造・販売の申請を行うことにしています。
參與臨床試驗的大阪製藥公司住友製藥計劃基於這些數據向國家申請製造和銷售。
高橋教授は「細胞移植で症状が改善するというのは研究者にとっては革命的だ。
高橋教授表示:「透過細胞移植改善症狀對研究者來說是革命性的。」
国の
承認を
得て
一日も
早く
患者に
治療を
届けたい」と
話していました。
他表示:「希望能早日獲得國家的批准,將治療送到患者手中。」
患者や家族からは新治療法に期待の声
パーキンソン病の患者やその家族からは、iPS細胞を用いた新たな治療法への期待の声が聞かれました。
患者及其家屬對新治療方法寄予厚望 來自帕金森病患者及其家屬的聲音表達了對使用iPS細胞的新治療方法的期望。
京都市のパーキンソン病患者と家族で作る団体は、定期的に治療に関する情報交換や新たな治療法に関する勉強会などを行っています。
京都市的帕金森病患者及其家屬組成的團體,定期舉行有關治療的信息交流會及新療法的學習會等活動。
患者の妻の66歳の女性は「夫が発症してから長い年月がたち、転倒することも増えことばも出づらくなっている。
患者的妻子,一位66歲的女性表示:「自從丈夫發病以來,已經過去了很長時間,他跌倒的次數增加,言語表達也變得困難。
iPS
細胞を
使った
治療法が
出てきたのは
家族にとって
新たな
希望だ。
利用iPS細胞的治療方法出現對於家庭來說是一個新的希望
ずっと待っていた」と
期待を
寄せていました。
一方、75歳の患者の男性は「治験でいい結果が出たことは大歓迎だし、先生方の努力は大変ありがたいが、患者全員が治療を受けられるのだろうか」と話していました。
另一方面,一位75歲的男性患者表示:「臨床試驗取得了好結果,我非常歡迎,並且非常感謝醫生們的努力,但所有患者都能接受治療嗎?」
全国パーキンソン病友の会京都府支部の岡田孝支部長は「夢のようです。
全國帕金森病友會京都府分會的岡田孝分會長表示:「這就像夢一樣」
画期的な
治療法で
早くなんとかしてほしいと
思うだけです。
若い人ほど
効果の
ある治療法だとも
聞いていますが、パーキンソン
病は
高齢の
患者が
多いので、
いずれすべての
患者に
効果があるような
治療法になればと
期待しています」と
話していました。
「我聽說這種治療方法對年輕人更有效,但是因為帕金森氏症的患者多為高齡者,所以我期待有一天這種治療方法能對所有患者都有效。」
専門家 “服薬の回数減や生活の質の向上期待”
今回の治験の結果について、パーキンソン病に詳しい順天堂大学の服部信孝特任教授は「治療の新たな選択肢になるかもしれないという点で患者にとっては朗報だと思う。
專家 “期待減少服藥次數及提高生活質量” 關於此次臨床試驗的結果,對帕金森氏症有深入研究的順天堂大學服部信孝特任教授表示:「這可能成為治療的新選擇,對患者來說是個好消息。」
この治療法が
確立されれば、
服薬の
回数を
減らしたり、
場合によっては
服薬をなくしたりすることが
できるかもしれないし、
患者にとっては
寝ているときの
状態が
よくなったり、
飲み
忘れの
おそれが
減ったりすることで、QOL=
生活の
質の
向上が
期待できる」と
話しています。
如果這種治療方法得以確立,可能會減少服藥次數,有時甚至可以不服藥,對患者來說,睡眠時的狀態會有所改善,忘記服藥的風險也會減少,因此有望提高生活品質(QOL)。
そのうえで、「治験の結果を見るとすべての患者が劇的によくなっているわけではないが、高い効果が見られた患者もいる。
在此基礎上,「從臨床試驗的結果來看,並不是所有患者的病情都有顯著改善,但也有一些患者顯示出高效的效果。」
より
早い段階で
移植をすると、
症状が
長期にわたって
安定する
可能性があるが、
今後、
どういった
患者に
効果があるのかを
検証する
必要がある。
在較早的階段進行移植,可能會使症狀長期穩定,但未來需要檢驗對哪些患者有效。
今回の
治験では
効果を
調べた
患者が
少なく、
まだ分からない
点も
少なくないので、より
効果的な
方法を
明らかにすることも
必要だ」と
話していました。
此次臨床試驗中調查到的患者數量較少,尚有許多未知之處,因此有必要揭示更有效的方法。」他表示。
【詳しく】患者の運動機能改善
今回の治験は7人の患者に対して行われましたが、1人については安全性のみの確認で、治療の効果が調べられたのは6人です。
【詳情】患者的運動功能改善此次臨床試驗針對7名患者進行,但其中1人僅確認安全性,治療效果則在6人身上進行了調查
患者の運動機能がどのくらい改善したかを確かめるために、パーキンソン病患者の症状の程度を評価する国際的な指標の一つが使われました。
為了確認患者的運動功能改善程度,使用了一個評估帕金森病患者症狀程度的國際指標。
この指標は、しゃべるときのことばがはっきりしているかどうかや、いすから立ち上がるときに支えが必要かどうかなどの項目についてそれぞれ0から4までの5段階で評価するもので、症状が重いほど数字が大きくなります。
這個指標是用來評估說話時語言是否清晰、從椅子上站起來時是否需要支撐等項目,分為0到4的五個等級,症狀越嚴重數字越大。
パーキンソン病の治療薬の効果が切れた状態で運動機能の検査を行った結果、2年が経過した時点で6人中4人の数値が改善し、中には32ポイント改善したという大きな効果が見られた人もいました。
在藥效消失的情況下進行帕金森氏症治療藥物的運動功能檢查,結果顯示在經過兩年後,6人中有4人的數值有所改善,其中有些人改善了32分,顯示出顯著的效果。
4人のうち2人は症状の程度の区分が「中等症」から「軽症」に、1人は「重症」から「中等症」に改善したということです。
4人中有2人的症狀程度從「中等症」改善為「輕症」,1人從「重症」改善為「中等症」。
一方、2人は数値が数ポイント悪化しましたがこれは同じ期間、薬で治療を受けていた人と同じ程度の悪化だったということです。
另一方面,兩人的數值惡化了幾個百分點,但這與同一時期接受藥物治療的人惡化的程度相同。
研究チームによりますと、大幅な改善が見られた患者は年齢が比較的若く、症状の程度が軽かったということで、研究チームはこの治療について「若くて重症度の低い患者に適していると考えられる」としています。
根據研究團隊表示,顯示出顯著改善的患者年齡相對較輕,症狀程度較輕,因此研究團隊認為這種治療「適合年輕且症狀較輕的患者」。
京都大学iPS細胞研究所の高橋淳教授は「最適な投与量やどのような患者に効果が期待できるかという方向性も見えてきたので非常に意義のある結果だと考えている」としたうえで、「初めてのヒトでの治験なので、症状が重かったり年齢が高かったりする患者に少なめの細胞を移植することから始めている。
京都大學iPS細胞研究所的高橋淳教授表示:「已經看到了最佳劑量和對哪些患者可能有效的方向,因此認為這是一個非常有意義的結果。」他還指出:「這是首次在人類進行的臨床試驗,因此從向症狀嚴重或年齡較大的患者移植較少的細胞開始。」
今後、より
効果が
期待できる患者を
対象にして
移植する
細胞を
増やすなどして
段階を
踏んでいくことで
最終的には
細胞移植だけで
十分な
量のドーパミンが
補われて、
薬が
必要なく
なるようになることを
目指したい」と
話しています。
他表示:「今後,我們希望通過逐步增加移植到更有望受益的患者的細胞數量,最終僅依靠細胞移植就能補充足夠的多巴胺,從而不再需要藥物。」